Chronisch myeloproliferative Syndrome - POMINC

Prüfplancode ISRCTN EudraCT Clinicaltrials.gov DRKS
MPNSG01-12 2012-002431-29

Eine Phase Ib/II Studie zur Kombinationstherapie mit Ruxolitinib und Pomalidomid für Patienten mit primärer und sekundärer Myelofibrose

Status: Aktiv

Studienziel / Fragestellung

Primäres Prüfziel

  • Evaluation des Behandlungsansprechens von Ruxolitinib und Pomalidomid bei Patienten mit primärer und sekundärer MF

Sekundäre Prüfziele

  • Progressionsfreies Überleben, Dauer des Krankheitsansprechen und Gesamtüberleben
  • Beurteilung der Lebensqualität

Diagnose

Myelofibrose

Erwachsene Patienten mit der Diagnose Myeloproliferative Neubildungen (MPN) entweder neuauftretende Myelofibrose (PMF) oder sekundäre Myelofibrose (post-PV MF-und Post-ET MF), bisher unbehandelt oder nach Vortherapie.

Patientenmerkmale

Alter

18 - 99

Einschlusskriterien

  • Einwilligungsfähige Patienten, Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterschrift für die Studie
  • Diagnose einer myeloproliferativen Neoplasie entweder primäre Myelofibrose (PMF) gemäß den WHO-Kriterien oder sekundäre Myelofibrose (post-Polyzythämia vera und post-essentielle Thrombozythämie) gemäß den IWG-MRT- Konsensuskriterien (Appendix I)
  • Anämie mit einem Hämoglobin-Wert <10 g/dl oder transfusionsbedürftige Anämie
  • Splenomegalie (Durchmesser >11 cm) und/oder Leukoerythroblastose
  • Adäquate Organfunktion, d.h. ALT und/oder AST <3 x obere Normwertgrenze, Gesamtbilirubin <3 x obere Normwertgrenze und Kreatinin im Serum <2 mg/dl
  • Teilnehmer der Studie müssen mit der Verabreichung von Blutprodukten einverstanden sein
  • Allgemeinzustand: ECOG-Status <3
  • Frauen im nicht-fortpflanzungsfähigen Alter

  1. Aus Sicherheitsgründen: Durchführung eines Schwangerschaftstestes bei vor Studienbeginn (mittels Blut oder Urin)

  • Männliche Teilnehmer müssen bei Sexualkontakt mit Frauen im gebärfähigen Alter Latex-Kondome verwenden, auch wenn eine erfolgreiche Durchtrennung der Samenleiter durchgeführt wurde; außerdem ist eine Spermaspende nicht möglich.

Alle Studienteilnehmer müssen:

  • über das teratogenetische Risiko der Studienmedikation informiert sein
  • ihr Einverständnis geben, dass sie während der Einnahme der Studienmedikation kein Blut spenden
  • ihr Einverständnis geben, dass Sie die Studienmedikation mit keiner anderen Person teilen werden und nicht benötigte Medikation an den Prüfer zurückgeben.

Ausschlusskriterien

  • schwangere oder stillende Frauen
  • BCR/ABL-positiv
  • Diagnose einer ET (gemäß den WHO-Kriterien 2008)
  • Diagnose einer PV (gemäß den WHO-Kriterien 2008)
  • >20% Blasten im peripheren Blut oder Knochenmark
  • Thrombozytopenie <100 /nl oder transfusionabhänginge Thrombozytopenie
  • Neutropenie <0.5 /nl
  • Bekannte positiver HIV-, HBV- oder HCV-Status
  • Frühere Behandlung mit IMiDs (Thalidomid, Lenalidomid) oder mit Interferon-alpha innerhalb der letzten 3 Monate (vor der Screening Phase)
  • Thrombose oder Lungenarterienembolie in der Vorgeschichte (6 Monate vor Studienstart)
  • Periphere Neuropathie > Grad 1 CTC
  • Kein Einverständnis für Registrierung, Lagerung und Aufarbeitung individueller Krankheitscharakteristiken und des Verlaufes sowie kein Einverständnis für die Information des Hausarztes über Studienteilnahme
  • Vorliegen eines medizinischen oder psychiatrischen Zustands oder einer Laborauffälligkeit, wodurch die Einhaltung des Studienablaufs gefährdet, das Risiko verbunden mit der Studienteilnahme oder der Einnahme des Studienmedikamentes erhöht, die Interpretation der Studienergebnisse gefährdet, oder der Patient - nach dem Urteil des Prüfarztes - für den Eintritt in die Studie als ungeeignet erachtet wird
  • Drogen oder Alkoholabusus innerhalb der letzten 6 Monate
  • Andere Maligne Vorerkrankungen entweder in der Vorgeschichte oder aktuell, Ausnahme sind Nicht-Melanomartige Hautmalignome.
  • Patienten die eine Therapie mit einem hämatopoetischen Wachstumsfaktor (z.B. Erythropoietin [Epo], granulocyte colony stimulating factor (GCSF [Neupogen; Neulasta], romiplostim, eltrombopag) in einem Zeitraum von 4 Wochen vor Start der Screening-Phase erhalten haben.
  • Patienten die eine der Medikationen erhalten, die in Appendix V unter “nicht erlaubte Medikation” gelistet sind (in einem Zeitraum von 7 Tagen vor Start der ersten Studienmedikation).
  • Patienten mit klinisch relevanter bakterieller, mykotischer, viraler oder anderer parasitärer Infektion, die eine Therapie notwendig macht. Patienten mit akuter bakterieller Infektion und Antibiotikatherapie sollten die Screening/Einschlussphase bis zur Beendigung der Antibiotikatherapie abwarten.
  • Patienten, die mit einer weiteren Studienmedikation behandelt werden oder mit einer weiteren Studienmedikation innerhalb der letzten 28 Tage vor Screening behandelt wurden.

Studiendesign

Einarmig,Multizentrisch,Open Label,Phase I/II,Prospektiv

Sonstiges

- Behandlung bis Progression oder Studienabbruch;

- Therapiefortsetzung nach 12 Zyklen, falls Therapieeffekt.

Dokumente (passwortgeschützt)

Zuständigkeiten Gesamtstudie

Leiter der klinischen Prüfung

Prof. Dr. med. Dr. h. c. Christof Scheid

Prüfzentren

Köln

Klinik I für Innere Medizin

Studienbüro

Status

Aktiv

Prüfer (Hauptprüfer im Zentrum)

Prof. Dr. med. Dr. h. c. Christof Scheid

Stellvertretender Prüfer

  • PD Dr. Dr. med. Udo Holtick

Studienkontakt im Prüfzentrum

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