Immunologie - TOFFIFE

Prüfplancode ISRCTN EudraCT Clinicaltrials.gov DRKS
TOFFIFE 2016-004505-13

Tocilizumab zur Behandlung des familiären Mittelmeerfiebers (FMF) - Eine randomisierte, doppelblinde, Phase II Proof-of-Concept-Studie.

Status: Aktiv

Studienziel / Fragestellung

Primäres Prüfziel

  • Wirksamkeit: Gemessen mit der PGA, "Physician Global Assessment" der Krankheitsaktivität zu Woche 24.
    Primärer Endpunkt ist die Anzahl der Patienten, die ein ausreichendes Therapieansprechen zu Woche 16 zeigen.

Sekundäre Prüfziele

  • Beurteilung der Sicherheit von Tocilizumab.
  • Anzahl der Patienten, die zu Woche 16 bei der Beurteilung der Krankheitsaktivität durch PGA einen Score von < 2 erreichen.
  • Anzahl der Patienten, die eine serologische Remission zu Woche 16 und Woche 24 erreichen (definiert als Rückgang des CRP auf < 0.5mg/dL).
  • Anzahl der Patienten, die zu Woche 16 und Woche 24 einen normalisierten SAA-Wert haben (SAA < 10mg/L).
  • Beurteilung der Möglichkeit der reduzierten Einnahme von Ibuprofen, Diclofenac oder Paracetamol.
  • Beurteilung der Lebensqualität durch Funktionfragebogen Hannover (FFbH) und FACIT Müdigkeit-Score.

Diagnose

Familiäres Mittelmeerfieber,Immunologie

Familiäres Mittelmeerfieber

Patientenmerkmale

Alter

18 - 99

Einschlusskriterien

  • FMF nach den Tel Hashomer Kriterien, mit zumindest einer heterozygoten oder homozygoten Mutation des MEFV-Gens
  • Ungenügendes Ansprechen oder Unverträglichkeit auf Colchizin.
  • Schub innerhalb der letzten 12 Wochen, definiert als Fieberepidoden, Perikarditis, Serositis, Hodenbeteiligung, Arthritis, erysipelähnliche Rötungen 

    UND
  • CRP > 0.5mg/dL und/oder BSG > 20mm/hr und/oder SAA > 10 mg/dL
  • ärztliche Beurteilung der Krankheitsaktivität durch PGA ≥ 2

Ausschlusskriterien

  • Vorherige Behandlung mit Tocilizumab.
  • Behandlung mit Glukokortikoiden > 10 mg/Tag innerhalb von einer Woche.
  • Analgetika-Behandlung mit anderen Mitteln als Paracetamol, Ibuprofen oder Diclofenac.
  • Behandlung mit Anakinra innerhalb von einer Woche vor Baseline, Canakinumab innerhalb von 8 Wochen vor Baseline.
  • Behandlung mit Etanercept innerhalb von 2 Wochen vor Baseline, Certulizumab pegol, Abatacept, Adalimumab innerhalb von 6 Wochen vor Baseline, Golimumab oder Infliximab innerhalb von 8 Wochen vor Basline.
  • Rituximab innerhalb von 24 Wochen vor Baseline.
  • Leflunomid innerhalb von 12 Wochen vor Baseline.
  • Azathioprin, Cyclophosphamid innerhalb von 12 Wochen vor Baseline.
  • Vorherige zell-depletierende Behandlung.
  • Behandlung mit iv verabreichten Gamma-Globulinen innerhalb von 6 Monaten vor Baseline.
  • Plasmapherese innerhalb von 6 Monaten vor Baseline.
  • Vorherige Behandlung mit einem alkylierenden Medikament.
  • Anamnese einer Diverticulitis oder einer Diverticulose, die eine Antibiotikabehandlung bedürfen oder chronische ulzerative Erkrankungen des unteren GI-Traktes, wie z.B. Morbus Crohn, ulzerative Colitis oder andere symptomatische Erkrankungen des GI-Traktes mit der Gefahr einer Perforation.

Studiendesign

Doppelblind,Multizentrisch,Phase II,Placebo-kontrolliert,Randomisiert,Zweiarmig

Dokumente (passwortgeschützt)

Zuständigkeiten Gesamtstudie

Leiter der klinischen Prüfung

Priv.- Doz. Dr. med. David Kofler

Prüfzentren

Köln

Klinik I für Innere Medizin

Studienbüro

Status

Aktiv

Prüfer (Hauptprüfer im Zentrum)

Priv.- Doz. Dr. med. David Kofler

Stellvertretender Prüfer

  • Dr. med. Stefan Krämer

Studienkontakt im Prüfzentrum

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