Myelodysplastische Syndrome - PALOMA
| Prüfplancode | ISRCTN | EudraCT | Clinicaltrials.gov | DRKS |
|---|---|---|---|---|
| PALOMA | 2018-002430-21 | NCT04061239 |
Primärer Vergleich der Behandlung auf der Basis von LiposOmal Anthracyclinen im Vergleich zu konventionellen Behandlungsstrategien vor der allogenen Stammzelltransplantation bei Patienten mit erhöhtem MDS-Risiko und oligoblastischer AML - die PALOMA-Studie
Status: Aktiv
Studienziel / Fragestellung
Primäres Prüfziel
Vergleich des ereignisfreien Überlebens (EFS) nach 2 Jahren von CPX-351 vs. CCR vor allogener Blutzelltransplantation (alloHCT) als Erstlinienbehandlung bei Patienten mit erhöhtem MDS-Risiko und oligoblastischer AML
- 2-Jahres EFS in beiden Armen
Sekundäre Prüfziele
- Zum Vergleich der besten und der Gesamtreaktion von CPX-351 vs. CCR
- Zum Vergleich der Sicherheit und Verträglichkeit von CPX-351 vs. CCR
- Vergleich der Auswirkungen von CPX-351 vs. CCR auf den Anteil der Patienten, die sich einer alloHCT unterziehen
- Zum Vergleich der Wirkung von CPX-351 vs. CCR auf die minimale Resterkrankung (MRD)
- Zum Vergleich der Wirkung von CPX-351 vs. CCR auf die Lebensqualität
- Beste und Gesamtansprechrate nach AML-ELN1- und MDS-IWG2-Kriterien
- Toxizität, gemessen nach NCI CTCAE v5.0
- Anteil der Patienten, die eine alloHCT erhalten
- Gesamtüberleben nach 2 Jahren
- MRD-Messung zu allen Zeitpunkten der BM-Punktion
- Lebensqualität, gemessen mit dem EORTC-QLQ30, ergänzt durch Angaben zu selbst eingeschätzten Begleiterkrankungen und demographischen Daten3 bei Einschluss und zum Zeitpunkt der EOT (d.h. vor der
alloHCT, falls zutreffend)
Diagnose
- Akute Leukämien: Akute myeloische Leukämien (AML)
- Hochrisiko-MDS
- Myelodysplastische Syndrome
Patientenmerkmale
Alter
18 - 75
Einschlusskriterien
- Diagnose von Hochrisiko-MDS einschließlich oligoblastischer nicht-proliferativer (WBK <13 Gpt/l) AML bis zu 29% der Knochenmarksprengungen
- Verfügbarkeit der BM-Blasenzählung aus der zentralen Morphologie
- Knochenmarksprengungen ≥ 5%
- IPSS-Punktzahl mittel oder hoch
- alloHCT innerhalb der nächsten 6 Monate geplant
- ECOG-Leistungsstatus von 0 oder 1
- Kardiale Ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 50% durch Echokardiographie
- [...]
Ausschlusskriterien
- Patienten mit einer Anamnese von myeloproliferativen Neoplasien (MPN) oder kombinierten MDS/MPN sind nicht teilnahmeberechtigt
- Klinischer Beweis für aktive ZNS-Leukämie
- Patienten mit einem "gegenwärtig aktiven" zweiten Malignom, das kein Nicht-Melanom-Hautkrebs ist
- Jede größere Operation oder Strahlentherapie innerhalb von vier Wochen vor dem Screening
- Patienten mit vorheriger Behandlung entweder mit CPX-351,
- Hypomethylierungsmitteln, Cytarabin oder intensiver Chemotherapie bei Hochrisiko-MDS oder AML
- Patienten mit einer früheren kumulativen Anthrazyklin-Exposition von mehr als 368 mg/m2 Daunorubicin (oder gleichwertig)
- Jede ernste medizinische Erkrankung, Laboranomalie oder psychiatrische Krankheit, die die Einholung einer informierten Zustimmung verhindern würde
- Patienten mit Herzmuskelschäden jeglicher Ursache
- Aktive oder unkontrollierte Infektion
- Aktueller Nachweis einer invasiven Pilzinfektion
- Überempfindlichkeit gegen Cytarabin, Daunorubicin oder liposomale Produkte
Anamnese der Wilson-Krankheit oder einer anderen Störung des Kupferstoffwechsels - Weibliche Patientinnen, die schwanger sind oder stillen
- [...]
Studiendesign
Phase II, Multizentrisch, Prospektiv, Open Label, Randomisiert, Parallel
Dokumente (passwortgeschützt)
Zuständigkeiten Gesamtstudie
Leiter der klinischen Prüfung
PD Dr. Uwe Platzbecker
Prüfzentren
Köln
Klinik I für Innere Medizin
Studienbüro
- Tel.+49 (0)221 478 98888
- studien-innere1@uk-koeln.de
Klinisches Studienzentrum der Klinik I für Innere Medizin Köln
Status
Aktiv
Prüfer (Hauptprüfer im Zentrum)
Prof. Dr. med. Dr. h. c. Christoph Scheid
Stellvertretender Prüfer
- PD Dr. med. Marco Herling
- PD Dr. Dr. med. Udo Holtick
Studienkontakt im Prüfzentrum
- PD Dr. med. Marco Herling
- Tel. +49 221 478 86412
- Fax +49 221 478 3560
- marco.herling@uk-koeln.de